Un fármaco para la leucemia podría ser eficiente frente al Parkinson y demencia

Foto: Europa Press

Los enfermos de Parkinson y demencia que han consumido nilotibil han notado mejoría en sus síntomas y, si dejan de tomarla durante tres meses, vuelven a su estado original. 

Un pequeño estudio de fase I proporciona evidencia molecular de que un fármaco aprobado para la leucemia aumenta significativamente la dopamina del cerebro y puede reducir las proteínas tóxicas vinculadas a la progresión de la enfermedad en pacientes con Parkinson o demencia con cuerpos de Lewy.

 

La dopamina es la sustancia química del cerebro (neurotransmisor) que se pierde como resultado de la muerte de las neuronas productoras de dopamina en estas patologías neurodegenerativas.

 

El trabajo ha sido dirigido por investigadores del Centro Médico de la Universidad de Georgetown (GUMC, por sus siglas en inglés) en Washington, Estados Unidos, que analizaron la toma diaria de nilotinib durante seis meses, según cuentan en la revista 'Journal of Parkinson's Disease'.

 

Se utilizó una dosis mucho menor de nilotinib (de 150 o 300 miligramos una vez al día) en comparación con la dosis que se emplea para la leucemia mielógena crónica (300-400 mg dos veces al día), e incluyeron a 12 pacientes en el ensayo clínico, con un único paciente que se retiró debido a un ataque cardiaco, y tres que sufrieron casos de infección del tracto urinario o neumonía. Los investigadores dicen que el fármaco parece ser seguro y bien tolerado en los once participantes restantes que completaron el estudio y que estos incidentes no son raros en esta población de pacientes.

 

Además de la seguridad, los autores también examinaron los marcadores biológicos en la sangre y el líquido cefalorraquídeo, así como mejoras cognitivas, motoras y no motoras. Ellos encontraron signos significativos de que nilotinib puede proporcionar un beneficio para los pacientes con estas enfermedades neurodegenerativas.

 

"Estos resultados deben acogerse con cautela y validarse en ensayos más grandes controlados con placebo, ya que este estudio fue pequeño, los pacientes eran muy diferentes unos de otros y no hubo un placebo", dice el investigador principal del estudio, Charbel Moussa, director de Investigación Científica y Clínica del Programa de Neuroterapéutica Traslacional de GUMC.

 

EL DETERIORO RESURGE TRAS TRES MESES SIN EL MEDICAMENTO 

 

"Los pacientes mejoraron progresivamente en funciones motoras y cognitivas, siempre y cuando tomaban el fármaco, a pesar de disminuir el uso de terapias de reemplazo de la dopamina en los participantes con enfermedad de Parkinson y demencia con cuerpos de Lewy", resume el autor principal del estudio, Fernando Pagan, director médico del Programa de Neuroterapéutica Traslacional de GUMC y director del Programa de Trastornos del Movimiento del Hospital Universitario de Georgetown MedStar. Sin embargo, tres meses después de la retirada del fármaco, los participantes volvieron al mismo estado cognitivo y motor reducido que tenían antes del inicio del estudio, añade Pagan.

 

Los investigadores diseñaron el ensayo clínico para traducir varias observaciones notables en el laboratorio y los estudios preclínicos, dirigidos por Moussa, mostraron que nilotinib, un inhibidor de la tirosina quinasa, penetra de manera efectiva la barrera sangre-cerebro y destruye las proteínas tóxicas que se acumulan en la enfermedad de Parkinson y la demencia mediante la activación de la "maquinaria de recogida de basuras" dentro de las neuronas.

 

Sus estudios también mostraron que el fármaco aumenta los niveles del neurotransmisor dopamina --el producto químico perdido como resultado de la destrucción neuronal por la acumulación de proteínas tóxicas-- y mejora los resultados motores y cognitivos en modelos animales de la enfermedad de Alzheimer y de Parkinson. 

Noticias relacionadas